L'equipe medica e i ricercatori del
laboratorio di nefrologia e trapianto di rene dell'Istituto
Gaslini, diretto da Enrico Eugenio Verrina, hanno recentemente
concluso uno studio pubblicato sulla rivista American Journal of
Transplantation volto ad individuare una terapia efficace per
pazienti affetti da glomerulosclerosi focale segmentaria (Fsgs).
E' una malattia renale grave, che rappresenta una delle
principali cause di insufficienza renale cronica ed è connotata
da un rischio assai elevato di recidiva dopo il trapianto
renale. Autrori dello studio sono Andrea Angeletti, Sofia Bin,
Alberto Magnasco, Maurizio Bruschi, Paolo Cravedi e Gianmarco
Ghiggeri.
La ricerca ha coinvolto cinque ragazzi affetti da Fsgs,
sottoposti a trapianto di rene e con recidiva della malattia
nelle primissime ore dopo il trapianto. In tutti i casi è stato
proposto uno schema terapeutico innovativo, incentrato sulla
somministrazione combinata di due anticorpi monoclonali, il
rituximab e il daratumumab, con l'obiettivo di eliminare non
soltanto i linfociti B, ma anche le loro cellule progenitrici,
le plasmacellule. L'eliminazione contemporanea di entrambe
queste popolazioni cellulari, responsabili del processo
patologico alla base della malattia, ha indotto la completa
remissione in tutti i casi. Il trattamento è stato globalmente
ben tollerato.
Si tratta di un risultato eccellente, in quanto i cinque
pazienti avevano sviluppato una immediata recidiva della Fsgs
sul rene trapiantato, che si era dimostrata in precedenza
resistente al trattamento standard con plasmaferesi e rituximab
in monoterapia. Lo studio è stato condotto presso l'Istituto G.
Gaslini, in collaborazione con il professor Paolo Cravedi del
Mount Sinai Hospital di New York, che ha svolto l'analisi di
caratterizzazione cellulare. Sulla scorta di questa esperienza
positiva sono stati già trattati ulteriori pazienti in altri
centri di nefrologia, pediatrici e dell'adulto in Italia e negli
Stati Uniti, a San Francisco e nello stesso Mount Sinai Hospital
di New York.
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